Un anno fa la notizia che un gruppo di ricercatori era riuscito a ottenere la remissione del diabete di tipo 1 nei topi tramite l’infusione di cellule staminali modificate in laboratorio. Un risultato straordinario capace di infondere fiducia a milioni di malati in attesa di una cura.
Alla guida del gruppo di ricercatori, Paolo Fiorina, 51 anni, bergamasco, con radici in Valle Seriana (la famiglia è originaria di Gandellino). Professore Associato di Endocrinologia all’Università di Milano, da anni dedica studi e lavoro alla ricerca per il diabete. Dopo la laurea, la specializzazione a Parma e quindi un’esperienza al San Raffaele di Milano. Da qui, nel 2004, ha spiccato il volo per gli Stati Uniti. Destinazione: l’Harvard Medical School di Boston. Per anni la sua attività di ricerca si è divisa tra Italia e Stati Uniti. Di recente, da parte sua, la decisione di un rinnovato impegno nel nostro Paese.
Professor Fiorina, recentemente è stato eletto presidente della Società italiana di diabetologia in Lombardia. Cosa rappresenta per lei questo incarico? Per quali obiettivi intende lavorare?
Per me è un grande onore essere stato eletto presidente della Società Italiana di Diabetologia in Lombardia. Il mio obiettivo è quello di favorire il dialogo tra i diversi settori che ruotano intorno al paziente diabetico: la clinica, l’assistenza ai pazienti e la ricerca (clinica, biologico-sperimentale, farmacologica). Vorrei quindi creare dei tavoli di lavoro: sicuramente uno sarà dedicato ai medici diabetologi della Lombardia per agevolare la loro interazione.
A novembre del 2017 la notizia che il gruppo di ricercatori da lei guidato era riuscito a ottenerela remissione del diabete di tipo 1 nei topi tramite l’infusione di cellule staminali ematopoietiche modificate in laboratorio. A un anno di distanza a che punto sono gli studi su questa nuova terapia? La cura per il diabete è più vicina?
La company Altheia Science (di cui parliamo più avanti nell’articolo, ndr) è stata recentemente fondata da me e dalla Professoressa Alessandra Biffi proprio con l’obiettivo di portare avanti questa linea di ricerca. Ad oggi stiamo avviando le procedure burocratiche per l’attivazione di un protocollo sperimentale di terapia genica per i pazienti affetti da diabete di tipo 1, che deve essere preparato nel minimo dettaglio per garantire principalmente la sicurezza del paziente oltre che l’efficacia della terapia.
Questo risultato è stato ottenuto dai ricercatori del Centro di Ricerca Pediatrico “Romeo ed Enrica Invernizzi” dell’Università di Milano, in collaborazione con il Boston Children’s Hospital e la Harvard Medical School. Ci spiega cos’è e di cosa si occupa il Centro “Romeo ed Enrica Invernizzi” e in particolare il gruppo da lei diretto?
Il Centro di Ricerca Pediatrica della Fondazione Romeo ed Enrica Invernizzi, che ospita il Centro di Riferimento Internazionale per il T1D, nasce dalla collaborazione tra l’Università degli Studi di Milano e l’Ospedale Sacco-Fatebenefratelli e grazie al generoso contributo della Fondazione Invernizzi. L’obiettivo era quello di creare un polo di eccellenza focalizzato sullo sviluppo di terapie personalizzate per le malattie pediatriche, incluso il diabete di tipo 1, che affligge un numero sempre più elevato di bambini. Il centro offre uno spazio di 700 metri quadrati dedicato ai laboratori attrezzati con le più moderne strumentazioni esistenti, utili per studi di biologia cellulare e molecolare, al fine di creare un network scientifico integrato e un polo costantemente aggiornato sulla ricerca di base, traslazionale e clinica.
La collaborazione tra il Centro di Ricerca Pediatrico “Romeo ed Enrica Invernizzi” dell’Università di Milano e il Boston Children’s Hospital e la Harvard Medical School ha portato anche alla scoperta di una nuova malattia. Ci può spiegare di cosa si tratta? Perché è importante questa scoperta?
Recentemente abbiamo pubblicato sulla rivista “Journal of Clinical Investigation” la scoperta di una nuova patologia, la hyper-Th17 syndrome, presente nei soggetti portatori di una mutazione su P2X7R che è presente nel 2% della popolazione generale. P2X7R è un recettore purinergico attivato in corso di infiammazione, danno tissutale, risposta immunitaria. L’importanza dal punto di vista clinico di questa mutazione è dovuta al fatto che i soggetti che ne sono portatori sono predisposti a sviluppare un’alterata risposta immunitaria, come abbiamo osservato a seguito dell’analisi di una coorte internazionale composta da più di 600 pazienti trapiantati di cuore arruolati tra gli Stati Uniti e l’Italia.
Con Alessandra Biffi, altra scienziata italiana di fama internazionale, ha fondato Altheia Science. In cosa consiste questo progetto?
Altheia Science è una company che sta creando una piattaforma di terapia genica e cellulare per le malattie autoimmuni, quali il diabete di tipo 1 e la sclerosi multipla, e il cancro. La pipeline di Altheia Science utilizza strumenti terapeutici innovativi con l’obiettivo di modulare l’espressione di PD-L1 (Programmed Death Ligand 1), proteina che, tramite la modulazione del sistema immunitario, ha un ruolo chiave nel meccanismo eziopatogenico alla base del diabete di tipo 1, come pubblicato sulla rivista Science Translational Medicine a Novembre 2017. PD-L1 gioca un ruolo chiave anche nel cancro, poiché l’asse PD1/PD-L1 è uno dei punti di controllo del sistema immunitario che spesso viene bypassato dalla cellula tumorale che riesce così a evadere la risposta immunitaria. Altheia Science nasce quindi con l’obiettivo di avviare una sperimentazione clinica basata sulla modificazione genica o farmacologica di PD-L1 in cellule staminali ematopoietiche isolate dal paziente, e re-infonderle nel paziente stesso, aumentando il potenziale terapeutico e riducendo gli effetti collaterali associati alla terapia.
Nei mesi scorsi la notizia che Altheia Science ha chiuso un round di finanziamento da 9,3 milioni di euro che potrebbero diventare 15 milioni entro fine anno. Cosa significa? Come verranno investiti questi fondi?
I finanziamenti ottenuti fino ad oggi da Altheia Science serviranno a supportare la sperimentazione clinica rivolta verso il diabete di tipo 1. I fondi verranno quindi investiti per il materiale, la strumentazione, le apparecchiature e il personale, necessari per avviare la sperimentazione sui pazienti in totale sicurezza.
Sia lei sia Alessandra Biffi avete alle spalle anni di esperienza e attività di ricerca negli Stati Uniti. Perché la scelta di dar vita a questo progetto in Italia?
Anche se parte della mia crescita e carriera professionale è stata conseguita negli USA io sono italiano e in quanto tale sono felice di poter portare il mio contributo al mio paese di origine, motivo per cui ho deciso di rientrare a vivere in Italia con la mia famiglia alcuni anni fa.
Oltre ad Altheia, il suo incarico al Centro “Romeo ed Enrica Invernizzi” e per la Sid Lombardia sono indice di un rinnovato impegno in Italia. Negli ultimi anni è cambiato l’approccio verso la ricerca nel nostro Paese?
Quello che deve esserci alla base dell’attività di un ricercatore è la tenacia e la voglia di ottenere importanti risultati, caratteristiche valutabili grazie alle pubblicazioni che sono lo specchio della nostra attività e di come i soldi, spesso ottenuti grazie alle donazioni, vengono utilizzati. Solo così si potranno portare i pazienti, i loro famigliari, i cittadini e le autorità ad avere fiducia nella ricerca e a supportarla. Ad oggi, in Italia ci stiamo muovendo in questa direzione e, grazie alla nostra incessante attività, sentiamo di avere un buon supporto da parte di queste figure, e questo ci spinge a lavorare sempre meglio.
Cosa si sente di dire ai malati di diabete di tipo 1, ai genitori di bambini malati?
Vorrei che arrivasse loro il messaggio che la nostra attività per raggiungere una cura procede senza sosta, e che siamo determinati a raggiungere risultati importanti nel minor tempo possibile per dar loro una nuova prospettiva di vita.
